Definice
Genová terapie je léčba, která zahrnuje změnu geny uvnitř tělesných buňkách zastavit onemocnění.
Geny obsahují vaší DNA - kód, který ovládá velkou část vašeho těla formy a funkce, z vás dělá pěstovat vyšší k regulaci své tělesné systémy. Geny, které nefungují správně, může dojít k onemocnění.
Genová terapie nahradí vadný gen nebo přidá nový gen ve snaze vyléčit nemoci nebo zlepšit vaše tělo schopnost bojovat s nemocí. Genová terapie příslibem pro léčbu celou řadu nemocí, včetně rakoviny, cystická fibróza, onemocnění srdce, cukrovka, hemofilie a AIDS.
Vědci se stále studuje, jak a kdy použít genovou terapii. V současné době, v Evropě, genová terapie, je k dispozici pouze jako součást klinického hodnocení.
Viz také
Proč se to dělá
Genová terapie se používá ke korekci defektní geny, aby se léčit nějakou chorobu nebo na pomoc vaše tělo lépe bojovat s nemocí.
Vědci zkoumají několik způsobů, jak to udělat, a to včetně:
Výměna zmutované geny. Některé buňky se stávají nemocní, protože některé geny pracovat nesprávně nebo není práce vůbec. Výměna vadné geny mohou pomoci při léčbě některých chorob.
Například gen p53 běžně nazývá zabraňuje růstu nádoru v těle. Některé typy rakoviny, které byly spojeny s problémy s p53. Pokud by lékaři mohli vyměnit vadný gen p53, to by mohlo vyvolat rakovinné buňky zemřít.
- Upevňovací zmutované geny. Mutace genů, které způsobují nemoc mohla být vypnuty tak, že již podporují chorobu, nebo zdravé geny, které pomáhají zabránit onemocnění může být zapnutý, aby mohli bránit onemocnění.
- Tvorba nemocné buňky více zřejmé, pro imunitní systém. V některých případech, váš imunitní systém nezaútočí nemocné buňky, protože to nerozpozná jako vetřelci. Lékaři by se použít genovou terapii trénovat váš imunitní systém rozpoznat buňky, které jsou hrozbou.
Viz také
Rizika
Genová terapie má několik potenciálních rizik. Gen může být snadno vložen přímo do vašich buněk. Spíše se obvykle musí být doručena prostřednictvím nosiče, tzv. vektor. Nejběžnější vektory pro genovou terapii jsou viry, protože mohou rozpoznat některé buňky a nesou genetický materiál do genů do buněk.
Výzkumníci odebrat původní nemoci způsobujících genů z virů, nahrazovat je s geny potřebné k zastavení nemoci.
Tato technika představuje následující rizika:
- Nežádoucí reakce imunitního systému. Váš imunitní systém může vidět nově zavedené viry jako vetřelce a zaútočit na ně. To může způsobit zánět a ve vážných případech, selhání orgánů.
- . Zaměření na špatné buňky, protože viry se mohou vyskytnout u více než jeden typ buněk, je možné, že změněné viry mohou infikovat další buňky - nejen cílové buňky obsahující mutovaný geny. Pokud se to stane, zdravé buňky mohou být poškozeny, působit další onemocnění nebo onemocnění, včetně rakoviny.
- Infekce způsobené virem. Je možné, že jednou zavedeny do těla, mohou viry obnovit jejich původní schopnost vyvolat onemocnění.
- Možnost působit nádor. Pokud nové geny se vloží na špatném místě ve své DNA, je zde možnost, že vložení může vést ke vzniku nádorů. K tomu došlo někdy v některých klinických studiích.
Pro genovou terapii, klinické studie probíhající v USA jsou přísně sledovány Food and Drug Administration a National Institutes of Health, aby byla zajištěna bezpečnost těch, kteří se účastní studie.
Viz také
Co můžete očekávat
V současné době je jediný způsob, jak pro vás získat genovou terapii je účast v klinické studii. Klinické studie jsou výzkumy, které pomohou zjistit, zda lékaři pro genovou terapii přístup je bezpečné pro lidi. Oni také lékařům pomoci pochopit účinky genové terapie na tělo.
Váš specifický postup bude záviset na onemocnění máte a typ genové terapie se používá.
Jako příklad jednoho typu genové terapie, může být odebrána krev, jinak budete muset kostní dřeně odebrány z kyčelní kosti s velkou jehlou. Pak, v laboratoři, jsou buňky z krve nebo kostní dřeně vystavené virus nebo jiný typ vektoru, který obsahuje požadovaný genetický materiál.
Jakmile je vektor vstoupila do buňky v laboratoři, jsou tyto buňky injekčně zpět do svého těla do žíly nebo do tkání, kde se vaše buňky zabírají vektor spolu s změněnými geny.
Viry nejsou jen vektory, které mohou být použity k provedení změněné geny v tělesných buňkách. Ostatní vektory studován v klinických studiích zahrnují:
- Kmenové buňky. Kmenové buňky jsou buňky, ze kterých jsou vytvořeny všechny ostatní buňky ve vašem těle. Pro genovou terapii mohou kmenové buňky být vyškoleni v laboratoři, aby se stal buňky, které mohou pomoci v boji proti nemoci.
- Liposomy. Tyto mastné částice mají schopnost nést nové, terapeutických genů do cílových buněk a předat geny do DNA vašich buněk.
Viz také
Výsledky
Možnosti genové terapie slibují. K dnešnímu dni se však, že slib nebyl realizován.
Klinické studie genové terapie u lidí ukázaly nějaký úspěch v léčbě:
- Těžké kombinované imunitní deficience
- Hemofilie
- Slepota způsobené retinitis pigmentosa
- Leukémie
Ale některé významné překážky stojí v cestě genové terapie stává spolehlivou formu léčby, včetně:
- Nalezení spolehlivý způsob, jak se dostat genetického materiálu do buněk
- Snížení rizika nežádoucích účinků
- Zaměření na správné buňky
Genová terapie je i nadále velmi aktivní oblast výzkumu.